SMA hastalığına karşı umut verici gelişme: Anne karnında ilk tedavi başarılı oldu, ancak maliyetler hala yüksek
İsviçre merkezli Roche ilaç firmasının ürettiği risdiplam adlı ilaç, St. Jude Araştırma Hastanesi’ndeki doktorlar tarafından ilk kez anne karnındaki bir bebeğin tedavisinde kullanıldı. Spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığına karşı uygulanan bu öncü tedavi yöntemi, hamileliğin son altı haftasında anneye ilacın verilmesiyle başladı ve doğumdan sonra bebeğe devam edildi.
Tedavi gören kız çocuğu iki yaşına girdiğinde, doktorlar hastada herhangi bir SMA belirtisi görülmediğini açıkladı. Ancak çocuğun hayatının geri kalanında da ilacı almaya devam etmesi gerektiği belirtildi.
SMA, hayatta kalma motor nöron proteini eksikliğine bağlı olarak doğumdan yaklaşık üç ay önce ilerlemeye başlayan, kas zayıflığına neden olan genetik bir hastalıktır. Farklı şiddet derecelerine sahip dört tipi bulunan hastalığın en yaygın ve şiddetli türüne sahip çocuklar genellikle iki yaşına ulaşamadan hayatını kaybediyor. Bu yeni tedavi yöntemi, SMA ile mücadelede önemli bir dönüm noktası olarak görülüyor ve hastalığa karşı gelecekteki tedaviler için umut vadediyor.
Tedavi maliyetleri ve Türkiye’deki durum
Ancak SMA tedavisinde kullanılan ilaçların ve tedavi yöntemlerinin maliyeti oldukça yüksek. Türkiye’de devlet, bu maliyetin tamamını karşılamadığı için hastalar ve aileleri, sosyal destekler ve dayanışma kampanyalarıyla tedavi masraflarını karşılamaya çalışıyor. Bu durum, SMA hastaları ve aileleri için büyük bir maddi ve manevi yük oluşturuyor.
Bu nedenle, SMA tedavisinin daha erişilebilir hale getirilmesi ve maliyetlerin düşürülmesi için hem ulusal hem de uluslararası düzeyde çalışmaların yapılması büyük önem taşıyor.
Saygideger yazar. Oncelikle tyazinizda, oplumumuzun kanayan yarasi olan SMA hastaligini konu ettiginiz icin hasta aileleri adina tesekkurlerimizi iletiyoruz. Tedavi imkanlarin8n ulkemize gelmesi-gatirtilmesi temennilerimler